Chères familles,

Concernées par la phénylcétonurie ou une autre Maladie Héréditaire du Métabolisme (MHM), vous êtes amenées à dépendre au quotidien des mélanges d’acides aminés et produits hypoprotidiques prescrits par votre équipe médicale. Ces produits indispensables pour assurer la santé des personnes touchées par les MHM sont appelés des Denrées Alimentaires Destinées à Des Fins Médicales Spéciales (DADFMS) et vous sont dispensés par le service de rétrocession de l’AGEPS.

Il existe sur le site de l’AGEPS la liste des DADFMS disponibles à l’ordonnancier pour les patients atteints de phénylcétonurie. Cette pharmacie gère également les mélanges d’acides aminés pour les autres MHM : tyrosinémie, leucinose, déficit en OCT, acidémie méthylmalonique et l’acidémie propionique, homocystinurie, acidurie glutarique de type 1, acidémie isovalérique, hyperlysinémie, déficit en sulfite oxydase, déficit en cycle de l’urée, etc.

Vous pouvez retrouver ci-dessous les deux schémas qui représentent le référencement des produits DADFMS aujourd’hui.

Attention: nous tenons à vous rappeler que des changements majeurs sont en cours sur ce système, comme nous vous avions parlé à différentes reprises (et détaillé dans la partie suivante).

Schéma simplifié de référencement de nouveaux DADFMS pour les MHM

Schéma complet de référencement actuel de nouveaux DADFMS pour les MHM (source filière G2m)

Les DADFMS pour les MHM sont référencés à l’unité de rétrocession de l’AGEPS pour pouvoir être dispensés aux patients de France auxquels ils sont prescrits. Cependant ce service dispose de moyens logistiques limités et doit faire face à une population de patients toujours plus grande (nouveaux nés, régime à vie, amélioration de la prise en charge des maladies, etc.).

Afin de permettre le maintien d’une offre de soins optimale pour les patients la Commission d’Alimentation a été mise en place.

La Commission d’Alimentation est une instance clé qui se réunit régulièrement pour évaluer et statuer à la fois sur les problèmes rencontrés et les innovations proposées pour les Denrées Alimentaires Destinés à des Fins Médicales Spéciales (DADFMS) nécessaires aux patients atteints de Maladies Héréditaires du Métabolisme (MHM), dont la phénylcétonurie.

Elle est composée de représentants de l’AGEPS (l’Agence Générale des Équipements et Produits de Santé), de diététiciennes, de médecins et d’un pharmacien de la filière G2m.

C’est notamment la Commission d’Alimentation qui acte le remplacement d’un produit par un nouveau sur l’ordonnancier à la suite d’une importante réflexion sur l’impact des patients, l’apport positif des produits étudiés et permet de composer avec les limites en nombre de références que l’unité de rétrocession de l’AGEPS à la capacité de gérer.

Jusqu’en 2023 les rapports de cette commission étaient confidentiels. Mais avec son intégration au sein de la filière de santé G2m ces derniers sont dorénavant publics. Nous allons donc pouvoir vous partager les différentes informations et changements qui y sont indiqués.

Vous pouvez retrouver tous les rapports publics en bas de cette page.

Vous avez pu le suivre ces dernières années, les changements en cours sur le statut des DADFMS de nos Maladies Métaboliques Héréditaires sont importants mais fastidieux et longs. Nous n’avons pas d’informations de la part de l’équipe du Ministère de la Santé en charge du dossier et avançons par petits pars sans visibilité sur le projet global.

Le rapport 2026 retrace les dernières avancées sur la délivrance des DADFMS trois points sont à retenir.

1- L’arrêté du 8 mars 2025 fixant la liste des denrées alimentaires destinées à des fins médicales spéciales pouvant être délivrées par les pharmacies à usage intérieur en application de l’article L.5126-6 du code de la santé publique.
« Peuvent être délivrées par les pharmacies à usage intérieur en application du 2° de l’article L.5126-6 du code de la santé publique :
– les denrées alimentaires destinées à des fins médicales spéciales (DADFMS), répondant aux besoins nutritionnels particuliers de personnes atteintes de maladies héréditaires du métabolisme, sur
prescription d’un professionnel de santé exerçant dans un centre de référence ou un centre de compétence maladies rares labellisé prenant en charge ces maladies ».
Cet arrêté a été publié au Journal Officiel de la République Française le 25 mars 2025.

2- Saisie de l’HAS pour définir les modalités de prise en charge à travers la LPPR des DADFMS des maladies héréditaires du métabolisme
Suite à une saisine du ministère de la santé et de la prévention, l’HAS a publié la note de cadrage suivante : « évaluation des denrées alimentaires destinées à des fins médicales spéciales pour la prise en charge nutritionnelle des maladies rares héréditaires du métabolisme ». Cette note de cadrage a été adoptée le 17 février 2026. L’enjeu consiste à déterminer la faisabilité et le cas échéant, définir les modalités de prise en charge à travers la LPPR (Liste des Produits et Prestations Remboursables) pour permettre la distribution de ces DADFMS par les acteurs autorisés par la réglementation.

L’évaluation reposera sur une analyse de la littérature scientifique pertinente identifiée après une recherche documentaire systématique, une analyse des données fournies par les représentants des industriels, un recueil de la position des parties prenantes à savoir les organisations professionnelles et les associations de patients. L’Alliance 7, les Associations de patients (Les Feux Follets et Les Enfants du Jardin), l’AGEPS et la filière G2M ont versé leur contribution à cette réflexion.

L’examen et la validation par la CNEDIMTS sont attendus pour le 2ème / 3ème trimestre 2026.

Tous les détails sur ce travail de la HAS est disponible ici: https://www.has-sante.fr/jcms/p_3868144/fr/evaluation-des-denrees-alimentaires-destinees-a-des-fins-medicales-speciales-pour-la-prise-en-charge-nutritionnelle-des-maladies-rares-hereditaires-du-metabolisme-note-de-cadrage

Enfin, les mots du Dr Alili qui suit le sujet au sein de la filière G2m résume bien l’état actuel du dossier:

Nous vous parlions l’année dernière d’un changement majeur dans le rôle de l’Agence Nationale de Sécurité Sanitaire de l’alimentation, de l’environnement et du travail (ANSES) concernant l’évaluation des DADFMS des MHM. En effet, cette agence a décidé de fortement réduire son activité d’évaluation des DADFMS, qui ne deviendra que très ponctuelle en ne portant que sur des dossiers pour lesquels la DGCCRF aura identifié un problème de santé publique.

Si vous êtes intéressés vous pouvez trouver ici les derniers rapports de l’ANSES pour des produits destinés à la phénylcétonurie.

Ce changement important, s’il n’est pas remplacé par d’autres évaluations et intégré au sein de la Commission d’Alimentation, peut être d’une importance majeur pour l’accessibilité de nos familles à l’innovation médicale. En effet, il peut se passer jusqu’à 3 ou 4 années entre le dépôt d’un dossier et le retour de l’avis positif ou négatif de l’ANSES.

Le rapport de la commission 2026 nous apprend que la position de la DGCCRF depuis l’arrêt de l’expertise de l’ANSES n’est toujours pas connue.

Le précédent rapport de 2025 faisait état des éléments suivants sur la situation de l’unité de rétrocession de l’AGEPS:

• L’AGEPS fait face à un sous-effectif de préparateurs en pharmacie, entraînant un retard de 3 jours dans la prise en charge des ordonnances et une réactivité moindre en cas d’urgence.

• Des efforts sont en cours pour augmenter la surface de stockage des DADFMS afin de compléter la gamme disponible.

• Un groupe de travail va être mis en place pour élaborer un plan de continuité d’activité de l’AGEPS face à des risques comme les catastrophes climatiques ou les cyberattaques.

Nous vous parlons depuis plusieurs années déjà des difficultés de l’unité de rétrocession de l’AGEPS pour assurer la mission de dispensation des DADFMS pour les MHM.

Le contexte ne se simplifie pas, bien au contraire, et nous tenons à saluer le travail quotidien de son équipe pour nos familles et les travaux développés pour pérenniser et améliorer leur mission au bénéfice de notre santé.

Nous notons d’ailleurs que dans le rapport 2026 la mobilisation de l’AGEPS pour le maintien et l’amélioration du service dédié à nos familles, et nous le saluons :

Eric A. explique que dans le schéma directeur de l’APHP (2027-2028) figure une augmentation de la surface de stockage de l’AGEPS, avec une place prioritaire pour les DADFMS. L’objectif est bien de pérenniser la place de l’AGEPS dans le circuit de dispensation des DADFMS pour à terme augmenter le nombre de produits référencés.
En attendant la règle du déréférencement d’un produit pour pouvoir référencer un nouveau produit s’impose toujours.

Cela fait plusieurs années que le rapport commence par liste trop longue de ruptures de stocks subies par l’AGEPS et les patients. Cette année ne déroge malheureusement pas à la règle puisque le compte-rendu détaille une longue liste de ruptures de stock ou de prolongations de ruptures depuis la dernière commission, totalisant 67 courriers. La majorité de ces ruptures proviennent de la société Nutricia et dure depuis des années. Ce n’est pas tolérable que des mélanges d’acides aminés, composante indispensable de notre bonne santé, soient si fréquemment en rupture de stock (d’autant plus quand la rupture touche des maladies avec moins de variétés de produits que pour la phénylcétonurie et mettent les patients à risque de décompensation) !

Ce sujet des ruptures rappelle que le système des DADFMS pour nos Maladies Héréditaires du Métabolisme est fragile, il est IMPERATIF que les autorités qui souhaitent le réformer en assurent la stabilité et la pérennité. Les familles peuvent compter sur les associations mobilisées comme Les Feux Follets et Les Enfants du Jardin, ainsi que sur les professionnels experts de nos maladies, pour faire en sorte qu’elles aient bien conscience des enjeux.

Une chose est sûre, l’innovation dans les produits hypoprotidiques est toujours au cœur des activités de Taranis. Même si tous les produits n’ont pas forcément été référencés ces dernières années, on peut souligner le retour du pain hypoprotidique tranché, les risottos et pâtes prêts à réchauffer, les biscuits certifiés agriculture biologique et cette année … les mini-gressins !

Pour les avoir testés, nous pouvons vous dire qu’ils sont parfaits pour être utilisés autant en encas salés ou sucrés. Ils sont idéals en tant que biscuits apéritifs ou tremper dans différentes sauces ou desserts.

Bien qu’ils devraient être disponibles plus tôt auprès de l’AGEPS, vous aurez l’occasion de les tester lors du congrès annuel de l’association les 17 et 18 octobre 2026 à Saint-Jorioz (inscriptions se terminent le 31 juillet) !

Le PKU Sphere Liquid 20 arôme vanille est une version prête à boire dans une bouteille de 237ml du sachet de poudre d’ores et déjà disponible à l’AGEPS, contenant 20g d’équivalent protidique.

La principale différence tient au format liquide concentré, qui évite la préparation et peut simplifier certaines prises au quotidien, notamment en dehors de la maison.

Le goût vanille reste proche de celui de la version en poudre, ce qui peut faciliter la transition pour les personnes qui y sont déjà habituées. Ce format peut être une alternative intéressante selon les habitudes ou les contraintes de chacun.

Le référencement d’un mélange d’acides aminés est réalisé en échange d’un déréférencement d’une autre référence pour répondre aux contraintes logistiques de l’AGEPS. L’examen des différents produits référencés montre que les produits les moins distribués sont : Phényl-Free 2 HP (19 patients), Phényl-Free 2 (30 patients), XP Maxamum neutre (24 patients) et orange (24 patients).

Ainsi il est décidé de déréférencer le Phényl-Free 2 HP qui restera disponible jusqu’à la fin de l’année 2026 en contre partie du référencement du PKU sphere20 liquid saveur vanille.

A noter : les équipes médicales prescrivant encore le Phényl-Free 2 et le XP Maxamum vont être sensibilisées à l’utilisation de produits plus récents offrant des meilleures qualités nutritionnelles.

Nous espérons que ces informations vous seront utiles pour mieux comprendre le fonctionnement de nos DADFMS et saluons la transparence des travaux menés et l’engagement des professionnels dédiés à garantir la meilleure offre de soin possible à nos familles. Nous continuons à suivre de près les changements en cours, à défendre les intérêts et à écouter les retours de nos familles des Feux Follets et à vous tenir informés.

L’équipe des Feux Follets

Vous pouvez retrouver les derniers rapports de la Commission d’Alimentation sur la page du guichet pharmaceutique de la filière G2m :