Le 25 juin a été diffusé le Webinar de la filière G2M (Groupement des Maladies rares Héréditaires du Métabolisme) sur le sujet : “Réflexions éthiques sur les thérapies innovantes dans le domaine des maladies héréditaires du métabolisme”, proposé par le Pr CHABROL du CHU de la Timone.

Un titre un peu compliqué pour parler l’importance de la question de l’éthique lorsque l’on est face à des avancées thérapeutiques.

Le Professeur CHABROL rappelle les 4 principes de l’éthique lors de l’annonce du diagnostic d’une maladie rare.

Principe d’autonomie : consentir et comprendre

Principe de bienfaisance: le bien du patient passe avant tous les autres biens

Principe de non-malfaisance: ici deux courants d’idées peuvent s’affronter : le précautionnisme (qui a des barrières) et l’interventionnisme (qui n’a pas de barrières)

Principe de justice: le traitement doit être accessible à tous et l’Etat a le devoir d’optimiser les ressources rares

Ces principes doivent être les bases de la réflexion lorsque l’on parle d’un traitement innovant pour une maladie. À la lumière de ces principes, on peut alors tenter de répondre aux questions posées par l’utilisation ou non d’une thérapie innovante pour le patient :

Incertitude sur le long terme : il n’y a pas assez de recul pour le moment avec les thérapies innovantes

Causes et conséquences de “l’overoptimism” ou phénomène de “hype” ( = chouette un nouveau traitement révolutionnaire !) relayé par les réseaux sociaux ou les associations de patients

Implication de coûts très élevés pour les soins

Proposer un dépistage néonatal pour pouvoir traiter plus tôt

Modifier le standard de soins, pour quelque chose de plus invasif

Le Professeur CHABROL rappelle que lorsque les équipes médicales se posent ces questions éthiques, il ne faut jamais oublier que :

l’intérêt supérieur du patient prime !

Géraldine LEONE 

Administratrice et maman de deux enfants, dont l’un est PCU (Saint-Priest-en-Jarez)