Séphience : la HAS rend un avis peu favorable pour l’accès de droit commun La Haute Autorité de Santé (HAS) a publié son évaluation de Sephience dans la prise en charge de la phénylcétonurie (PCU). La HAS a rendu un avis favorable au remboursement dans l’indication de l’AMM et a attribué au traitement une ASMR IV (amélioration mineure). Voici le lien vers l'avis de la HAS : Haute Autorité de [...]
C’est officiel ! Pour son grand rendez-vous annuel, la famille des Feux Follets prend ses quartiers au bord du lac d'Annecy. Du 17 au 18 octobre 2026, nous vous donnons rendez-vous à Saint-Jorioz pour un week-end placé sous le signe de la convivialité, du [...]
Séphience : la HAS rend un avis favorable pour l’accès précoce La décision est publiée : la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis favorable à l’autorisation d’accès précoce pour Séphience (sépiaptérine) dans la phénylcétonurie (PCU) pour les patients dont les taux [...]
Une avancée potentiellement majeure est en cours pour la prise en charge de la phénylcétonurie (PCU) en France. La société PTC Therapeutics a déposé, le vendredi 23 janvier, un dossier auprès de la Haute Autorité de Santé (HAS) pour son évaluation. Celle-ci servira à [...]
Le point sur les thérapies pour la phénylcétonurie La phénylcétonurie (PCU) est une maladie métabolique rare nécessitant une prise en charge spécifique tout au long de la vie. Si pendant longtemps, le régime alimentaire strict était la seule option disponible, plusieurs traitements ont depuis [...]
En novembre 2024, l’ESPKU (European Society for Phenylketonuria) a publié un article de référence intitulé « Capturing the Full Picture: Joint Paper on Unmet Medical Need in PKU ». Ce document revient aujourd’hui dans l’actualité, alors que l’Union Européenne révise sa législation pharmaceutique générale [...]
Suivre son taux de phénylalanine à domicile en 30 minutes, vous en rêvez depuis longtemps non ? Et si c'était une réalité désormais ? Depuis peu, un nouveau dispositif est disponible sur le marché pour permettre aux personnes atteintes de phénylcétonurie (PCU) de mesurer [...]
Comme vous le savez peut-être, notre association est agréée pour représenter les usagers du système de santé au niveau national. Cela nous permet de participer à de nombreuses instances hospitalières ou de santé publique. Et cette représentativité passe concrètement par des Représentants des Usagers [...]
Un groupe d’experts européens vient de publier de la première révision des recommandations officielles qui actualisent les pratiques autour du diagnostic, du traitement et du suivi des personnes atteintes de PCU. L’objectif ? Harmoniser les soins à l’échelle européenne et améliorer la qualité de [...]
Depuis plusieurs années, la recherche avance pour proposer de nouvelles solutions aux patients atteints de phénylcétonurie (PCU). Parmi les traitements en développement, la sépiaptérine est une molécule qui suscite beaucoup d’intérêt. Mais que sait-on réellement sur son efficacité et son potentiel ? On fait [...]
